– Läkemedlet verkar lovande. Det är klart visat att det bromsar förstoringen av njurarna, men mer oklart hur på sikt påverkar njurfunktionen. Vi behöver också veta mer om vilka patienter som har mest nytta av det, säger Jan Melin, njurläkare vid Akademiska sjukhuset och lokalt ansvarig för en pågående klinisk prövning av det nya läkemedlet Jinarc.
Jinarc verkar genom att motverka hormonet vasopressin, som är inblandat i bildandet av cystor och produktionen av vätska i njurarna. Efter att en stor studie nyligen visat att förstoringen av njurarna var klart långsammare för patienter som fick Jinarc-tabletter jämfört med bland patienter som fick placebo-tabletter har läkemedlet fått försäljningstillstånd i flera länder, bland annat Sverige. Det används redan i bland annat England och Japan, men i Sverige måste prisförhandlingar bli klara innan det kan börja säljas på apoteken.
Ännu har Jinarc inte fått försäljningstillstånd på världens största läkemedelsmarknad, den i USA.
– Den amerikanska läkemedelsmyndigheten vill först ha bevis för att läkemedlet också motverkar försämringen av njurfunktionen. Här på Akademiska deltar vi i en stor internationell klinisk prövning som undersöker just detta. Prövningen omfattar enbart patienter där sjukdomen hunnit börja påverka njurfunktionen, säger Jan Melin.
En oönskad effekt av Jinarc är att patienten kissar mycket mer än normalt och därför måste dricka flera liter vätska per dag för att upprätthålla vätskebalansen.
– Både i den tidigare prövningen och i vår pågående prövningar ser vi att många patienter upplever detta som så besvärande att de hellre avstår från behandlingen, säger Jan Melin.